Charpentier es conocida por su papel en descifrar los mecanismos moleculares del sistema inmunológico bacteriano CRISPR-Cas9 (en inglés: clustered regularly interspaced short palindromic repeats) y su aplicación como herramienta en ingeniería genética. En colaboración con el laboratorio de Jennifer Doudna, el laboratorio de Charpentier descubrió como Cas9 podría ser usado para hacer cortes en cualquier secuencia deseada de un genoma e insertar, suprimir o modificar ADN. El método que desarrollaron implicaba la combinación de Cas9 con moléculas sintéticas de «ARN guía» de fácil creación. Investigadores de todo el mundo utilizan este método para manipular de forma eficaz ADN de plantas, animales y líneas celulares de laboratorio.
Desde los primeros meses de 2015 tanto Charpentier como Doudna mantienen un litigio de patentes con el bioquímico Feng Zhang, aunque realmente se trata de una polémica entre las instituciones donde trabajan los litigantes: el Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT), donde trabaja F. Zhang y la Universidad de California en Berkeley, lugar de trabajo de Doudna. Ambas instituciones piensan que hay mucho prestigio y dinero en juego.
Charpentier ha trabajado en descifrar los mecanismos moleculares de un sistema inmunitario bacteriano, llamado CRISPR/Cas9, y convertirlo en una herramienta para la edición del genoma. En particular, descubrió un mecanismo novedoso para la maduración de un ARN no codificante que es fundamental en la función de CRISPR/Cas9. Específicamente, Charpentier demostró que un pequeño ARN llamado ARNtracr es esencial para la maduración del crRNA.
En 2011, Charpentier conoció a la bioquímica estadounidense Jennifer Doudna en una conferencia de investigación y comenzaron su colaboración. Trabajando con el laboratorio de Doudna, el laboratorio de Charpentier demostró que Cas9 podría usarse para hacer cortes en cualquier secuencia de ADN deseada. El método que desarrollaron implicó la combinación de Cas9 con moléculas sintéticas de "ARN guía" fácilmente creadas. El ARN guía sintético es una quimera de ARNcr y ARNtracr; por lo tanto, este descubrimiento demostró que la tecnología CRISPR-Cas9 podría usarse para editar el genoma con relativa facilidad. Investigadores de todo el mundo han empleado este método con éxito para editar las secuencias de ADN de plantas, animales y líneas celulares de laboratorio. Desde su descubrimiento, CRISPR ha revolucionado la genética al permitir que los científicos editen genes para investigar su papel en la salud y la enfermedad y desarrollar terapias genéticas con la esperanza de que resulten más seguras y eficaces que la primera generación de terapias génicas.
En 2013, Charpentier cofundó CRISPR Therapeutics y ERS Genomics junto con Shaun Foy y Rodger Novak.
↑Boo, Juan Vicente (11 de agosto de 2021). «El Papa nombra a la Nobel de Física Strickland para la Academia de las Ciencias». ABC (Edición nacional) (38.576) (Ciudad del Vaticano). p.37.
↑«Emmanuelle Charpentier». Wolf Foundation(en inglés estadounidense). 13 de enero de 2020. Archivado desde el original el 17 de enero de 2021. Consultado el 20 de enero de 2020.