Tisagenlecleucel

Tisagenlecleucel
Identificadores
DrugBank DB13881
UNII Q6C9WHR03O
KEGG D11386
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Tisagenlecleucel, comercializada como Kymriah, es una terapia de células CAR-T para la leucemia linfoblástica aguda de célula B. En agosto de 2017, se convirtió en la primera terapia génica aprobada por la FDA en los Estados Unidos. Muchas leucemias son causadas por el crecimiento incontrolado de células B. Las células B tienen una proteína en su superficie llamada CD19. Las células T se toman del paciente y se tratan para hacerlas atacar a las células B. El tratamiento mata las células B cancerosas, pero también mata las células B normales, que son parte de las defensas inmunitarias del cuerpo. Esto fue desarrollado en la Universidad de Pensilvania y está comercializado por Novartis. Se administra en un solo tratamiento, el cual tiene un costo aproximado de $475,000. Novartis afirmó que es más barato que algunos trasplantes de médula ósea. Novartis dice que no cobrará a los pacientes que no responden.

Historia

El tratamiento fue desarrollado por un grupo liderado por Carl H. June en la Universidad de Pensilvania y tiene licencia para Novartis.

En abril de 2017, CTL019 la designación de terapia innovadora por la FDA de los EE. UU. para el tratamiento del linfoma refractario difuso de células B grandes recidivado o refractario.

En julio de 2017, fue aprobado por un comité de la FDA para el tratamiento de la Leucemia linfoide aguda en pacientes que son refractarios o han recaído después de haber sido tratados con otras quimioterapias.

Tisagenlecleucel fue aprobado en agosto de 2017 por la FDA para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda.

Fabricación

En un proceso de 22 días, el «fármaco» se personaliza para cada persona. Las células T purificadas de la persona son modificadas por un virus que inserta genes que codifican un receptor de antígeno (CAR) a su ADN, uno que reconoce células de leucemia.

Utiliza el dominio coestimulador 4-1BB en su CAR para mejorar la respuesta.

Uso médico

Tisagenlecleucel está indicado en el tratamiento de menores de 25 años con leucemia linfoblástica aguda (ALL) precursora de células B que es refractaria o en una segunda o posterior recaída; o adultos con linfoma de células B grandes en recaída o refractario (r/r) después de dos o más líneas de terapia sistémica, incluido el linfoma difuso de células B grandes (DLBCL) no especificado de otra manera, linfoma de células B de alto grado y DLBCL que surgen de linfoma folicular.

Efectos adversos

Entre los efectos adversos se encuentra el síndrome de liberación de citoquinas y el síndrome de toxicidad neurológica asociado a la terapia con células inmunoefectoras.

Referencias

  1. ↑ «FDA approval brings first gene therapy to the United States». FDA - U.S. Food & Drug Administration. U.S. Department of Health and Human Services. Consultado el 31 de agosto de 2017.
  2. ↑ «BLA 125646 Tisagenlecleucel - Novartis Briefing document to FDA ODAC».
  3. ↑ F.D.A. Approves First Gene-Altering Leukemia Treatment, Costing $475,000, By DENISE GRADY, New York Times, AUG. 30, 2017
  4. ↑ F.D.A. Panel Recommends Approval for Gene-Altering Leukemia Treatment, By DENISE GRADY, New York Times, JULY 12, 2017
  5. ↑ «Novartis gets second CAR-T candidate FDA ‘breakthrough’ tag». www.fiercebiotech.com. Fierce Biotech.
  6. ↑ Ledford, Heidi (12 de julio de 2017). «Engineered cell therapy for cancer gets thumbs up from FDA advisers». Nature (en inglés). doi:10.1038/nature.2017.22304.
  7. ↑ «FDA Panel Backs Novartis' Pioneering New Cancer Gene Therapy». New York Times. 12 de julio de 2017.
  8. ↑ shots/2017/07/12/536812206/living-drug-that-fights-cancer-by-harnessing-the-immune-system-clears-key-hurdle «'Living Drug' That Fights Cancer By Harnessing The Immune System Clears Key Hurdle». NPR. 12 de julio de 2017. Consultado el 13 de julio de 2017.
  9. ↑ https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm
  10. ↑ «FDA Panel Unanimously Recommends Approval for Novartis' CAR T-Cell Therapy CTL019». GEN. GEN Genetic Engineering & Biotechnology News.

Lectura más lejana

Enlaces externos