概要
重症心不全に対する抜本的治療法の開発を目指し、心筋再筋肉化（Remuscularization）と称するアプローチによって損傷心筋の機能回復に挑んでいる。リードパイプラインであるHS-001は、他家由来のiPS細胞から分化させた心筋細胞を高純度に精製し、細胞の生着率を高めるため直径0.1mm程度の球状微小組織（心筋球）に加工した再生医療等製品である。
心筋球化により単一細胞移植と比較して細胞の定着率・生存率が飛躍的に向上することを非臨床試験で確認しており、この心筋球を患者の左心室心筋に直接移植することで、新たな拍動筋を補填して収縮力を回復させることを狙う。移植の際には、独自開発した専用の投与ニードル「シードプランター（SEEDPLANTER®）」とガイドアダプタを用いることで、微小な心筋球を的確に心筋層内へ植え込む技術を確立した。
HS-001は2022年より国内第I/II相試験（LAPiS）に入り、虚血性心疾患に起因する重症心不全患者への安全性・有効性の検証が進められている。将来的には、日本で同製品の医療承認を取得し、世界で初のiPS細胞由来再生医療等製品として実用化することを目標に掲げている。上市は2026～27年になるとの見通しを示している。
代表取締役社長は、慶應義塾大学名誉教授で医学博士の福田恵一。福田は、1990年代より心筋再生の研究に取り組み、世界で初めて他の細胞から心筋細胞への分化誘導に成功するなど心筋再生医療研究を主導してきた。
実用化に必要な基盤技術が整った2015年11月、福田を中心に慶應義塾大学発のシーズ技術を事業化する形でHeartseed株式会社を設立。創業当初からエンジェルブリッジ社の主導するカンパニークリエーションによりベンチャー資金の提供と経営支援を受け、心臓外科医である東京大学医学部の小野稔が科学顧問に参画するなど、慶應義塾大学と東京大学をはじめとする研究機関の密接な協力体制の下で研究開発が進められた。
2020年3月、医薬品流通大手のメディパルホールディングスと資本業務提携を締結し、同社の超低温物流技術を活用した再生医療製品の安定供給体制構築で協業を開始。製造面では、再生医療製品の製造受託機関としてニコン子会社のニコン・セル・イノベーションに心筋球の製造を委託している。
2021年6月、デンマークの製薬大手ノボノルディスクとのグローバル提携・ライセンス契約を締結。
また、次世代パイプラインの研究開発にも注力している。具体的には、患者本人の細胞から作製して免疫拒絶リスクを低減する自家iPS細胞由来の心筋球や、HLA遺伝子をノックアウトしたユニバーサルドナー型の心筋細胞の開発検討が進められている。さらに、現在は開胸手術と併用して心筋球を移植しているが、経カテーテル的な低侵襲投与法への転換も視野に入れている。
ノボ ノルディスク社との協業により、カテーテルを用いて心臓へ細胞移植を行う次世代治療法（開発コード: HS-005）の非臨床研究が進められており、将来的に開胸手術を伴わない心筋再生治療の実現を目指す二段構えの開発戦略を描いている。これにより、従来は心臓移植しか根治策がなかった重症心不全に対し、より多くの患者が負担少なく受けられる「当たり前の治療」としての再生医療を提供することを目指している。ノボ ノルディスク社はHeartseed社との協業の下、海外での臨床試験準備と市場展開を進行中であり、Heartseed社は国内開発と技術プラットフォーム拡充に注力する役割分担がなされている。
山中伸弥も「極めて優れた技術力と社会実装への可能性を示すベンチャーである」と評価のコメントを寄せている。
日本