O pacritinibe (comercializado sob o nome Vonjo) é um fármaco antineoplásico administrado por via oral que atua como um inibidor seletivo de cinases, direcionado especificamente para a cinase Janus 2 (JAK2), para a forma mutada JAK2V617F e para o recetor da activina A do tipo I (ACVR1), sem demonstrar uma inibição significativa da JAK1. Esta especificidade enzimática confere-lhe uma propriedade única de preservação da medula óssea (JAK1-sparing), tornando-o especialmente indicado no tratamento de doentes adultos com mielofibrose primária ou secundária (secundária a policitemia vera ou trombocitemia essencial) de risco intermédio ou elevado que sofram de trombocitopenia grave, caracterizada por uma contagem de plaquetas inferior a 50.000 por microlitro (μL). Ao contrário de outros inibidores da via JAK desenvolvidos anteriormente, o pacritinibe consegue reduzir substancialmente a esplenomegalia (aumento do baço) e mitigar os sintomas debilitantes da doença — tais como a fadiga extrema, perda de peso e suores nocturnos — sem agravar criticamente a citopenia ou requerer reduções drásticas na dosagem terapêutica inicial. Adicionalmente, o bloqueio do recetor ACVR1 induz a supressão dos níveis de hepcidina, promovendo uma melhor regulação do metabolismo do ferro e auxiliando no controlo da anemia associada à patologia. O seu perfil de segurança e tolerabilidade inclui efeitos secundários predominantemente gastrointestinais, como diarreia, náuseas e vómitos, que surgem habitualmente nas primeiras semanas de intervenção, exigindo paralelamente uma monitorização clínica rigorosa devido aos riscos acrescidos de eventos hemorrágicos, prolongamento do intervalo QTc e episódios tromboembólicos.