Entwicklung und Besonderheiten der Marktzulassung
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Die Entwicklung von ATMPs ist meistens durch einen stark experimentellen Charakter gekennzeichnet und findet ihren Ursprung oft im akademischen Forschungsumfeld wie Universitäten und deren Kliniken. Dies und die individuelle Herstellung in oft kleinen Stückzahlen zur Behandlung schwerster, aber auch seltener, Krankheiten führt bisher dazu, dass die klassische (kapitalstarke) Pharmaindustrie in diesem Arzneimittel-Bereich nahezu nicht vertreten ist. Dies hat zur Folge, dass Therapiekonzepte aufgrund fehlender finanzieller Unterstützung für die Durchführung klinischer Studien als auch begrenzter regulatorischer Erfahrung (bspw. die Beachtung gesetzlicher Anforderungen an die Arzneimittel-Marktzulassung) nicht zur Marktreife gelangen können. Im Gegensatz zu den meisten klassischen Arzneimitteln, die in einzelnen Staaten innerhalb der europäischen Union (EU) zugelassen werden können, müssen ATMPs EU-weit (zentralisiert) über die Europäische Arzneimittelagentur (EMA – European Medicines Agency) zugelassen werden.
Im deutschsprachigen Raum sind für die Genehmigung klinischer Studien mit ATMPs die nationalen Behörden zuständig:
- Deutschland: Paul-Ehrlich-Institut (Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel)
- Österreich: Agentur für Gesundheit und Ernährungssicherheit (AGES), Bereich Medizinmarktaufsicht
- Schweiz: Swissmedic (Schweizerisches Heilmittelinstitut)
Inzwischen sind zahlreiche Arzneimittel aus der sehr heterogenen ATMP-Gruppe zugelassen, meistens für Patienten mit seltenen Erkrankungen oder Patienten, für die keine wirksamen Standardtherapien mehr zur Verfügung stehen. Wegen der kleinen Fallzahlen kommt der systematischen Erhebung von „Real-World“-Daten in der Nachzulassungsphase besondere Bedeutung für den weiteren Erkenntnisgewinn zu. Bei ordnungsgemäßer Anwendung können ATMPs von großem Nutzen für die Betroffenen sein. Die Europäische Arzneimittelagentur EMA warnt jedoch ausdrücklich vor dem Gebrauch nicht zugelassener ATMPs, die innerhalb der Europäischen Union von Individuen, Firmen und Kliniken angeboten werden, ohne dass je ein Nachweis für Wirksamkeit und Sicherheit erbracht wurde. Hier bestehen erhebliche Risiken für die Patienten, nicht nur durch potentiell ineffektive oder gar schädliche Therapien, sondern auch durch erhebliche finanzielle und emotionale Belastungen.