Garetosmab

garetosmab
Nomi alternativi
	REGN-2477, garetosmab-grts
Caratteristiche generali
Numero CAS	2097125-54-5
Indicazioni di sicurezza
	Modifica dati su Wikidata · Manuale

Il garetosmab, commercializzato con il marchio Pasatru, è un anticorpo monoclonale IgG4 e completamente umano, utilizzato per il trattamento della fibrodisplasia ossificante progressiva.

È un inibitore della segnalazione dell'attivina.

Gli effetti collaterali più comuni includono: epistassi, aumento della crescita dei capelli, ascessi e acne.

Esso è stato approvato per uso medico negli Stati Uniti nell'agosto 2026.

Indicazioni d'uso

Il garetosmab è indicato per ridurre la formazione di nuove lesioni da ossificazione eterotopica e riacutizzazioni valutate dal medico negli adulti affetti da fibrodisplasia ossificante progressiva. La fibrodisplasia ossificante progressiva è una rara malattia genetica causata da una mutazione nel recettore dell'activina A di tipo 1, che controlla la crescita di nuovo osso.[2] Di conseguenza, i tessuti connettivi come muscoli, tendini e legamenti si trasformano gradualmente in ossa, causando movimenti limitati, deformità, grave disabilità e morte precoce.

Effetti avversi

Un'avvertenza relaiva al farmco informa circa i potenziali danni al feto qualora sia somministrato durante la gravidanza.

Storia

L'efficacia e la sicurezza del garetosmab sono state valutate in uno studio clinico [studio randomizzato|randomizzato]], in doppio cieco, controllato con placebo, condotto su 63 adulti affetti da fibrodisplasia ossificante progressiva. I partecipanti hanno ricevuto garetosmab 3 mg/kg, garetosmab 10 mg/kg o placebo, ciascuno somministrato mediante infusione endovenosa ogni 4 settimane per 56 settimane. Dopo le prime 56 settimane, 61 partecipanti hanno continuato una fase di follow-up prolungata con lo stesso trattamento.

Cultura e società

Status giuridico

Garetosmab è stato approvato per uso medico negli Stati Uniti nell'agosto 2026. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accolto la domanda di designazione come terapia innovativa, farmaco orfano e soggetto a revisione prioritaria. La FDA ha concesso l'approvazione del Pasatru a Regeneron Pharmaceuticals.

Nomi commerciali

Garetosmab è la denominazione comune internazionale del nome proprietario Pisatru.

Note

1 2 Pasatru- garetosmab-grts injection, solution, concentrate, su dailymed.nlm.nih.gov, 14 agosto 2026.
1 2 3 4 5 6 7 8 9 FDA Approves Treatment for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva, su fda.gov, U.S. Food and Drug Administration (FDA), 19 agosto 2026. Template:PD-notice
↑ Pasatru (garetosmab-grts) First and Only FDA-approved Treatment Demonstrating Reduction in New Heterotopic Ossification (HO) Lesions and Clinician-Assessed Flare-ups in a Placebo-controlled Trial in Adults with Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP), su globenewswire.com, Regeneron Pharmaceuticals, 19 agosto 2026.

Bibliografia

Garetosmab in fibrodysplasia ossificans progressiva: a randomized, double-blind, placebo-controlled phase 2 trial, in Nature Medicine, vol. 29, n. 10, October 2023, pp. 2615–2624, DOI:10.1038/s41591-023-02561-8.
THU467 Pharmacokinetics And Pharmacodynamics Of Garetosmab In Patients With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva, in Journal of the Endocrine Society, vol. 7, Supplement_1, October 2023, DOI:10.1210/jendso/bvad114.428.

Collegamenti esterni

Garetosmab ( Code - C188048 ), EVS Explore.
Studio clinico NCT05394116, A Study to Assess Safety, Tolerability and Efficacy of Garetosmab Versus Placebo Administered Intravenously (IV) in Adult Participants With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) (OPTIMA), ClinicalTrials.gov.

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[Pasatru_FDA_label-1] 1 2 Pasatru- garetosmab-grts injection, solution, concentrate, su dailymed.nlm.nih.gov, 14 agosto 2026.

[FDA_20260819-2] 1 2 3 4 5 6 7 8 9 FDA Approves Treatment for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva, su fda.gov, U.S. Food and Drug Administration (FDA), 19 agosto 2026. Template:PD-notice

[3] Pasatru (garetosmab-grts) First and Only FDA-approved Treatment Demonstrating Reduction in New Heterotopic Ossification (HO) Lesions and Clinician-Assessed Flare-ups in a Placebo-controlled Trial in Adults with Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP), su globenewswire.com, Regeneron Pharmaceuticals, 19 agosto 2026.