Cura compassionevole

Le informazioni riportate non sono consigli medici e potrebbero non essere accurate. I contenuti hanno solo fine illustrativo e non sostituiscono il parere medico: leggi le avvertenze.

La cura compassionevole o uso compassionevole di un farmaco è la possibilità di utilizzare, a fini terapeutici, medicinali o terapie per i quali non è ancora stata completata la fase di sperimentazione clinica. «Uso compassionevole» è la traduzione dell'espressione inglese compassionate use. Lo stesso principio vige in molti paesi del mondo, con denominazioni che possono essere simili (ad esempio Sočutna uporaba zdravil in sloveno) o differenti (Expanded access in lingua inglese) da quella italiana.[senza fonte]

In Italia tali farmaci sono privi della "autorizzazione all'immissione in commercio" (cosiddetta A.I.C.) rilasciata dall'Agenzia italiana del farmaco (AIFA).

Normativa di riferimento

In Italia

In Italia "l'uso compassionevole" è regolamentato dal decreto ministeriale 5.12.2006 (cosiddetto decreto Turco, reiterato nel 2008, assumendo la denominazione decreto Turco/Fazio), in materia di utilizzazione di medicinali per terapia genica e per terapia cellulare preparati su cosiddetta base non ripetitiva, ovverosia su singoli pazienti al di fuori di sperimentazioni cliniche (come affermato dal decreto stesso in premessa: "medicinali da non sottoporre all'iter autorizzativo previsto per le sperimentazioni cliniche di medicinali di cui al d.lgs. 24 giugno 2003 n. 211").

Il Decreto Ministeriale 8 maggio 2003 "Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica" regolamenta invece l'uso compassionevole dei medicinali sottoposti a sperimentazione clinica.

Quest'ultimo decreto prevede che i farmaci sottoposti a sperimentazione nel territorio italiano o in un Paese estero, privi dell'autorizzazione all'immissione in commercio rilasciata dall'AIFA, l'agenzia del Ministero della Salute dedicata al controllo sui farmaci (vedi all'art. 8 del D.lgs 178, 29 maggio 1991 e successive modificazioni e integrazioni), possano essere richiesti direttamente all'impresa produttrice per l'uso al di fuori della sperimentazione clinica e che debbano essere forniti a titolo gratuito.

È importante sottolineare il valore etico della normativa: la ratio è di consentire a pazienti senza altre opportunità terapeutiche valide l'uso di farmaci o terapie che, se pur non hanno ancora completato la sperimentazione clinica, potrebbero apportare dei benefici ai pazienti, fermo restando il rapporto rischio/beneficio favorevole al paziente.

A ulteriore tutela e garanzia il legislatore impone l'obbligo della firma del consenso informato da parte del paziente e prevede che il farmaco o la terapia siano in fase avanzata di sperimentazione.

Programmi

Alla data del 2016 la regolamentazione dell'accesso ai prodotti farmaceutici non approvati per la vendita era gestita a livello dei singoli paesi, incluso nell'Unione europea, dove l'Agenzia europea per i medicinali ha pubblicato linee guida per le autorità regolatorie nazionali. Negli Stati Uniti, in Europa e nell'UE nessuna azienda poteva essere costretta a fornire un medicinale o un dispositivo medico che stesse sviluppando. Talvolta le aziende concedono i farmaci nell'ambito di questi programmi a persone che hanno partecipato a sperimentazioni cliniche e hanno risposto al trattamento, dopo la conclusione degli studi clinici.

Stati Uniti

Negli Stati Uniti, alla data del 2018, le persone potevano cercare di ottenere farmaci non autorizzati o dispositivi medici in fase di sviluppo, previa osservanza di determinate condizioni.

Giappone

Sebbene il sistema di uso compassionevole (CU) non sia ancora stato introdotto in Giappone come programma statale, in passato si sono verificati casi in cui farmaci non autorizzati sono stati distribuiti alla popolazione.

Arabia Saudita

Tutte le aziende che desiderano vendere i loro prodotti in Arabia Saudita devono registrarsi presso la SFDA (Autorità saudita per gli alimenti e i farmaci). Perché un prodotto sia approvato alla vendita, deve dimostrare di essere complessivamente sicuro, di fare ciò che il produttore dichiara e di essere fabbricato secondo standard elevati. I farmaci non registrati sono vietati alla distribuzione.

Europa

In Europa l'Agenzia europea per i medicinali ha pubblicato linee guida che i suoi membri possono seguire. In ciascun paese vigono regole proprie, che variano. Ad esempio, nel Regno Unito il programma si chiama "Early Access to Medicines Scheme" o EAMS ed è stato istituito nel 2014. Se un'azienda intende fornire un medicinale nell'ambito dell'EAMS, deve presentare i dati di Fase I alla Medicines and Healthcare products Regulatory Agency e richiedere il riconoscimento dello status di "Promising Innovative Medicine" (PIM). Se questo status viene approvato, i dati vengono esaminati e, se la valutazione è positiva, il Servizio Sanitario Nazionale è tenuto a finanziare l'accesso al medicinale per le persone che soddisfano i criteri. Dal 2016 i governi di Austria, Germania, Grecia e Spagna hanno inoltre finanziato l'accesso anticipato ai medicinali. Dal 2021 in Francia è operativo un sistema di accesso precoce e ampliato, suddiviso in due procedure: AAC e AAP.

Note

  1. ↑ decreto ministeriale 5.12.2006
  2. ↑ G.U. n. 173, 28 luglio 2003, Serie Generale (PDF), su agenziafarmaco.gov.it. URL consultato il 15 giugno 2013 (archiviato dall'url originale il 6 settembre 2021).
  3. ↑ D. Lgs. 178, del 29/05/1991
  4. ↑ D. Lgs. 219, del 24/04/2006
  5. ↑ Characteristics of the Compassionate Use Program in Japan: An Analysis of Expanded Access Clinical Trials from 2016 to 2021, su pmc.ncbi.nlm.nih.gov. URL consultato il 6 luglio 2026.
  6. ↑ SFDA requirements, su pharmaknowl.com. URL consultato il 6 luglio 2026.
  7. ↑ National Health Executive • July / August 2024 • 10 years of EAMS – reflections on a decade of securing early access to innovative medicines for rare disease patients, su mag.nationalhealthexecutive.com. URL consultato il 6 luglio 2026.
  8. ↑ Early Access to Medicines Scheme: real-world data collection, su www.sciencedirect.com. URL consultato il 6 luglio 2026.
  9. ↑ Early Access to Medicines Scheme (PDF), su www.abpi.org.uk. URL consultato il 6 luglio 2026.
  10. ↑ Early access, su learning.eupati.eu. URL consultato il 6 luglio 2026.
  11. ↑ Differences between ATU and AAP programs in France, su www.cevidra.com. URL consultato il 6 luglio 2026.
  12. ↑ What are the mechanisms for early and compassionate access in France?, su www.atessia.fr. URL consultato il 6 luglio 2026.
  13. ↑ Nos missions - Regulating Early or Compassionate Access to Health Products, su ansm.sante.fr. URL consultato il 6 luglio 2026.

Voci correlate

Collegamenti esterni

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