VERVE-101

VERVE-101 è una terapia genica sperimentale sviluppata da Verve Therapeutics che ha come bersaglio il gene PCSK9 e ha lo scopo di ridurre i livelli di colesterolo nel sangue.

Essa agisce sulla stessa proteina dei farmaci ipocolesterolemizzanti noti come inibitori della PCSK9 ma, a differenza di questi che sono un trattamento da assumere a vita, ha un effetto più duraturo o permanente, operando tramite l'editing di base, una forma di editing genomico di tipo CRISPR. A differenza delle precedenti cure sviluppate per malattie genetiche rare, è una delle prime terapie geniche che impatta una popolazione ampia.

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Verve Therapeutics ha sospeso volontariamente lo studio di fase I Heart-1 su VERVE-101 dopo che un paziente su sei aveva sviluppato aumenti transitori dell'alanina aminotransferasi e della trombocitopenia di grado 3 indotti dal farmaco.

Nel maggio 2026, i risultati dello studio di fase I Heart-2 sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.

Note

  1. ↑ Next up for CRISPR: Gene editing for the masses?, su technologyreview.com.
  2. ↑ Alex Philippidis, StockWatch: Verve Investors Accentuate the Negative as Shares Tumble, Then Recover: Safety concerns propel 40% drop before stock bounces back as analysts, researchers focus on VERVE-101's positive human proof-of-concept data, in GEN Edge, vol. 5, n. 1, 1° gennaio 2023, pp. 808–813, DOI:10.1089/genedge.5.1.153.
  3. ↑ Basil S Lewis, First-in-human trial of PCSK9 gene editing therapy for lowering cholesterol: a new frontier in cardiovascular pharmacotherapy? News from AHA, in European Heart Journal - Cardiovascular Pharmacotherapy, vol. 10, n. 2, 29 novembre 2023, pp. 87–88, DOI:10.1093/ehjcvp/pvad095, PMID 38031331.
  4. ↑ Ashleen Knutsen, Opening New Lines of Attack against Cardiovascular Disease: Developers of cardiovascular drugs hope to disrupt newly identified molecular mechanisms by deploying highly specific small-molecule drugs and gene therapies, in Genetic Engineering & Biotechnology News, vol. 42, n. 3, 1° marzo 2022, pp. 62–65, DOI:10.1089/gen.42.03.19.
  5. ↑ Richard G. Lee, Anne Marie Mazzola, Maurine C. Braun, Colin Platt e Scott B. Vafai, Efficacy and Safety of an Investigational Single-Course CRISPR Base-Editing Therapy Targeting PCSK9 in Nonhuman Primate and Mouse Models, in Circulation, vol. 147, n. 3, 17 gennaio 2023, pp. 242–253, DOI:10.1161/CIRCULATIONAHA.122.062132, PMID 36314243.
  6. ↑ A Philippidis, Verve pauses enrollment in base editing trial after adverse events, in Hum Gene Ther, vol. 35, n. 9-10, 2024, pp. 313-316. URL consultato il 5 giugno 2026.
  7. ↑ Scott B. Vafai, Jörg Täubel, Thomas Ashdown, Riyaz S. Patel e Sadaf Diamondali et al., In Vivo Base Editing of PCSK9 with VERVE-102 for Hypercholesterolemia, in New England Journal of Medicine, 25 maggio 2026, DOI:10.1056/NEJMoa2601283.
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