Il venetoclax, conosciuto coi nomi commerciali Venclexta e Venclyxto, è un farmaco utilizzato per trattare la leucemia linfatica cronica (LLC), il linfoma a piccoli linfociti (SLL) e la leucemia mieloide acuta (LMA). Si assume per via orale. Può essere utilizzato da solo o insieme ad altri farmaci.
Tra gli effetti collaterali comuni vi sono bassi livelli di globuli bianchi, bassi livelli di globuli rossi, alti livelli di potassio, diarrea, nausea, infezioni respiratorie e stanchezza. Altri gravi effetti collaterali possono essere sepsi, bassi livelli di potassio, sindrome da lisi tumorale e sanguinamento. Il venetoclax interagisce con l'erba di San Giovanni. Agisce legandosi alla proteina Bcl-2, bloccandone l'attività, e provocando così la morte delle cellule tumorali.
Il venetoclax è stato approvato per uso medico in Europa e negli Stati Uniti nel 2016. Nel Regno Unito, 112 compresse da 100 mg costano al NHS circa £ 4.800. Negli Stati Uniti, tale importo ammonta a circa 12.600 USD, stando a dati del 2021.
Trapiantando su modelli murini cellule di persone malate di leucemia linfoblastica acuta a cellule T, test preclinici hanno dimostrato che l'efficacia del Venetoclax aumenta notevolmente se si blocca il complesso proteico mTORC1, iperattivo nelle cellule leucemiche.