Lumakaftor

Lumakaftor
wzór strukturalny lumakaftoru
Ogólne informacje
Wzór Hilla

C24H18F2N2O5

Masa molowa

452,40 g/mol

Identyfikacja
Numer CAS

936727-05-8

PubChem

16678941

DrugBank

DB09280

Klasyfikacja medyczna
ATC

R07AX30

Więcej identyfikatorów i właściwości może znajdować się w Wikidanych
Multimedia w Wikimedia Commons

Lumakaftor (łac. lumacaftorum) – wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny, lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, zwiększający obecność zmutowanego białka CFTR (F508del-CFTR) na powierzchni komórki.

Mechanizm działania

Lumakaftor poprawia przetwarzanie oraz transport F508del-CFTR, zwiększając ilość tego białka na powierzchni komórki. Klinicznie lumawakaftor powoduje zmniejszenie się ilości chlorków w pocie, jednakże nie powoduje poprawy natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV1). Dla osiągnięcia efektu klinicznego niezbędne jest skojarzenie lumakaftoru z iwakaftorem.

Zastosowanie

W 2016 roku lumakaftor był dopuszczony do obrotu w Polsce w preparacie złożonym z iwakaftorem.

Działania niepożądane

Lumakaftor w skojarzeniu z iwafaktorem może powodować następujące działania niepożądane, występujące u ≥5% pacjentów, z częstością wyższą niż w grupie z placebo:

Przypisy

  1. ↑ 3-(6-(1-(2,2-Difluorobenzo[d][1,3]dioxol-5-yl)cyclopropanecarboxamido)-3-methylpyridin-2-yl)benzoic acid [PDF], karta charakterystyki produktu BLD Pharmatech, 4 listopada 2025, numer katalogowy: BD160252 [zarchiwizowane 2026-08-19] (ang.).
  2. 1 2 3 Lumacaftor, [w:] DrugBank [online], University of Alberta, DB09280 (ang.).
  3. 1 2 Charakterystyka Produktu Leczniczego Orkambi 200 mg + 125 mg [online], Europejska Agencja Leków [dostęp 2016-05-21].
  4. ↑ Drugs and Supplements Ivacaftor (Oral Route) [online], Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016 [dostęp 2016-05-21] (ang.).
  5. ↑ Drugs and Supplements Lumacaftor/Ivacaftor (Oral Route) [online], Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016 [dostęp 2016-05-21] (ang.).
  6. 1 2 3 M.P. Boyle, S.C. Bell, M.W. Konstan, S.A. McColley, S.M. Rowe, A CFTR corrector (lumacaftor) and a CFTR potentiator (ivacaftor) for treatment of patients with cystic fibrosis who have a phe508del CFTR mutation: a phase 2 randomised controlled trial, „Lancet Respiratory Medicine”, 2 (7), 2014, s. 527–538, DOI: 10.1016/S2213-2600(14)70132-8, PMID: 24973281.
  7. ↑ Obwieszczenie Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych z dnia 6 kwietnia 2016 r. w sprawie ogłoszenia Urzędowego Wykazu Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej, „Dziennik Urzędowy Ministra Zdrowia”, 6 kwietnia 2016 [dostęp 2016-05-21].
  8. ↑ Full Prescribing Information Orkambi 200 mg + 125 mg [online], Agencja Żywności i Leków, 2015 [dostęp 2016-05-21] (ang.).

Linki zewnętrzne

Przeczytaj ostrzeżenie dotyczące informacji medycznych i pokrewnych zamieszczonych w Wikipedii.