Lumakaftor poprawia przetwarzanie oraz transport F508del-CFTR, zwiększając ilość tego białka na powierzchni komórki. Klinicznie lumawakaftor powoduje zmniejszenie się ilości chlorków w pocie, jednakże nie powoduje poprawy natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV1). Dla osiągnięcia efektu klinicznego niezbędne jest skojarzenie lumakaftoru z iwakaftorem.
Zastosowanie
leczenie pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych z homozygotyczną mutacją F508del genu CFTR
W 2016 roku lumakaftor był dopuszczony do obrotu w Polsce w preparacie złożonym z iwakaftorem.
Działania niepożądane
Lumakaftor w skojarzeniu z iwafaktorem może powodować następujące działania niepożądane, występujące u ≥5% pacjentów, z częstością wyższą niż w grupie z placebo:
123M.P.M.P.BoyleM.P.M.P., S.C.S.C.BellS.C.S.C., M.W.M.W.KonstanM.W.M.W., S.A.S.A.McColleyS.A.S.A., S.M.S.M.RoweS.M.S.M., A CFTR corrector (lumacaftor) and a CFTR potentiator (ivacaftor) for treatment of patients with cystic fibrosis who have a phe508del CFTR mutation: a phase 2 randomised controlled trial, „Lancet Respiratory Medicine”, 2 (7), 2014, s. 527–538, DOI:10.1016/S2213-2600(14)70132-8, PMID:24973281.
