Trofinetid

Trofinetid
Klinik verisi
Lisans veri
Uygulama
yolu		Ağız yoluyla
Hukuki durum
Hukuki durum
Farmakokinetik veri
MetabolizmaInsignificant
Kimyasal ve fiziksel veriler
FormülC13H21N3O6
Mol kütlesi315,326 g·mol−1
3D model (JSmol)
  • C[C@]1(CCCN1C(=O)CN)C(=O)N[C@@H](CCC(=O)O)C(=O)O
  • InChI=1S/C13H21N3O6/c1-13(5-2-6-16(13)9(17)7-14)12(22)15-8(11(20)21)3-4-10(18)19/h8H,2-7,14H2,1H3,(H,15,22)(H,18,19)(H,20,21)/t8-,13-/m0/s1
  • Key:BUSXWGRAOZQTEY-SDBXPKJASA-N

Trofinetid, Rett sendromunun tedavisinde kullanılan bir ilaçtır. Kullanmak için en az iki yaşında olmak gerekir. Ağız yoluyla alınır.

Sık görülen yan etkileri ishal ve kusma olan ilaç kullanımıyla kilo kaybı meydana gelebilir. Böbrek sorunları ciddi düzeyde olanlarda kullanılması önerilmeyen ilacın çalışma mekanizması belirsizdir.

Trofinetid, Amerika Birleşik Devletleri'nde tıbbi kullanım için 2023 yılında onaylanmıştır ve 2023 yılı itibariyle 12 kg'dan az ağırlığa sahip olanlar için yıllık maliyet yaklaşık 385.000 ABD doları, 50 kg'dan fazla ağırlığa sahip olanlar için ise yaklaşık 924.000 ABD doları olcağı düşünülmektedir.

Kaynakça

  1. 1 2 3 4 5 6 "DailyMed - DAYBUE- trofinetide solution". dailymed.nlm.nih.gov. 2 July 2023 tarihinde kaynağından arşivlendi. Erişim tarihi: 12 June 2023.
  2. ↑ "FDA Approves First Treatment for Rett syndrome". Formulary Watch (İngilizce). 13 March 2023. 22 May 2023 tarihinde kaynağından arşivlendi. Erişim tarihi: 12 June 2023.