Resmetirom, venduto con il marchio Rezdiffra, è un farmaco utilizzato per trattare una forma di steatosi epatica, la steatoepatite associata a disfunzione metabolica non cirrotica (MASH) (precedentemente nota come steatoepatite non alcolica, NASH). È strutturalmente simile all'ormone tiroideo triiodotironina e agisce come agonista del recettore beta dell'ormone tiroideo (NR1A2).
Resmetirom è indicato, in associazione a dieta ed esercizio fisico, per il trattamento di adulti affetti da steatoepatite non alcolica non cirrotica con fibrosi epatica da moderata ad avanzata (coerente con fibrosi di stadio da F2 a F3).
Storia
In uno studio clinico di fase III, il farmaco ha mostrato la sua efficacia nel risolvere la steatoepatite non alcolica non cirrotica e migliorare la fibrosi epatica.
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha valutato la sicurezza e l'efficacia del resmetirom sulla base di un'analisi di un endpoint surrogato al dodicesimo mese in uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 54 mesi. L'endpoint surrogato ha misurato l'entità dell'infiammazione e delle cicatrici epatiche. La FDA richiede allo sponsor di condurre uno studio post-approvazione per verificare e descrivere il beneficio clinico del resmetirom, che verrà effettuato completando lo stesso studio di 54 mesi. Nello studio, 888 partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere una volta al giorno uno dei seguenti farmaci: placebo (294 partecipanti); 80 milligrammi di resmetirom (298 partecipanti); 100 milligrammi di resmetirom (296 partecipanti). Ciò è avvenuto in aggiunta alle cure standard per la steatoepatite non alcolica non cirrotica, che includono consulenza per una dieta sana e l'esercizio fisico.
La FDA ha accolto la domanda di approvazione accelerata del farmaco, insieme alle designazioni di terapia innovativa, fast track e revisione prioritaria. La FDA ha concesso l'approvazione del Rezdiffra alla Madrigal Pharmaceuticals.
Cultura e società
Stato giuridico
Il resmetirom è stato approvato per uso medico negli Stati Uniti nel marzo 2024.
Nel giugno 2025, il Comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea per i medicinali ha adottato un parere positivo, raccomandando il rilascio di un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per il medicinale Rezdiffra, destinato al trattamento di adulti affetti da steatoepatite associata a disfunzione metabolica non cirrotica (MASH).[2] Il richiedente di questo medicinale è stato Madrigal Pharmaceuticals EU Limited. Il resmetirom è stato autorizzato per uso medico nell'Unione Europea nell'agosto 2025.
Ricerca clinica
Una revisione sistematica e una meta-analisi sul resmetirom, pubblicate nel 2024, hanno rilevato che è ben tollerato e che migliora il contenuto dei grassi epatici, gli enzimi epatici e i biomarcatori della fibrosi nelle persone con steatoepatite non alcolica (NASH).
↑Harrison SA, Bedossa P, Guy CD, Schattenberg JM, Loomba R, Taub R, Labriola D, Moussa SE, Neff GW, Rinella ME, Anstee QM, Abdelmalek MF, Younossi Z, Baum SJ, Francque S, Charlton MR, Newsome PN, Lanthier N, Schiefke I, Mangia A, Pericàs JM, Patil R, Sanyal AJ, Noureddin M, Bansal MB, Alkhouri N, Castera L, Rudraraju M, Ratziu V, A Phase 3, Randomized, Controlled Trial of Resmetirom in NASH with Liver Fibrosis, in The New England Journal of Medicine, vol.390, n.6, febbraio 2024, pp.497–509, DOI:10.1056/NEJMoa2309000.
