CRISPR-Gold

CRISPR-Gold é um sistema de entrega da tecnologia CRISPR-Cas9 no interior das células. CRISPR-Gold é composto de nanopartículas de ouro de 15 nanômetros que são conjugadas com oligonucleotídeos modificados com tiol (DNA-Tiol), que são hibridizados com DNA doador de fita única e posteriormente complexados com Cas9 e encapsulados por um polímero que perturba o endossomo da célula.

O CRISPR-Gold foi o primeiro exemplo de um veículo de entrega que pode fornecer todos os componentes CRISPR necessários para corrigir mutações genéticas, sem o uso de vírus. CRISPR-Gold pode vir a ajudar pessoas com distúrbios neurológicos a editar seus cérebros com precisão para aliviar os sintomas de seu distúrbio.

Uso potencial

CRISPR-Gold pode colocar Cas9 com sucesso em uma variedade de células no cérebro. por exemplo, pesquisadores foram capazes de editar o gene para um receptor de neurotransmissores e reduzir o comportamento repetitivo característico da síndrome do X frágil. Como os comportamentos repetitivos exagerados são características comuns nos transtornos do espectro do autismo, a redução eficiente desses comportamentos em camundongos demonstra a potencial aplicação dessa técnica a outros tipos de autismo pelos quais a causa genética é conhecida. Pesquisadores, em 2017, demonstraram que CRISPR-Gold poderia transportar Cas9 para células musculares e substituir um gene mutado por um gene normal para melhorar a força muscular em camundongos com distrofia muscular de Duchenne.

Referências

  1. ↑ «Niren Murthy Seminar: In Vivo Delivery of Cas9 RNP & Donor DNA with Gold Nanoparticles». Innovative Genomics Institute (IGI) (em inglês). 6 de abril de 2018
  2. ↑ «CRISPR-Gold fixes Duchenne muscular dystrophy mutation in mice». Berkeley News (em inglês). 3 de outubro de 2017
  3. ↑ MD, Robert Glatter,. «CRISPR-Cas9 Gene Editing Reduces Repetitive Behavior In Mice With Autism-Like Syndrome». Forbes (em inglês)
  4. ↑ CRISPR could use gold nanoparticles to edit your brain (2018)
  5. ↑ «CRISPR-Gold used to reduce repetitive behaviours in FXS». www.drugtargetreview.com (em inglês). Consultado em 18 de julho de 2018
  6. ↑ «Seven Diseases That CRISPR Technology Could Cure». Labiotech.eu (em inglês). 25 de junho de 2018